Analyses alternatives des essais randomisés : gains moyens d’espérance de vie ou de temps sans événements en tant que mesures du bénéfice thérapeutique centrées sur le patient
Type de matériel :
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The impact of randomised controlled trials is highly dependent on the presentation of results.ObjectiveTraditionally, the results of randomised controlled trials are presented as relative risk reductions or hazard ratios. These presentations of results are the most favourable to the acceptance and marketing of the drug. In addition to the classic absolute risk reduction, which estimates the number of patients that need to be treated to prevent or most often delay an event (NNT for number needed to treat), an alternative and informative way of presenting the results of randomised controlled trials is to estimate the gain in mean survival or event-free time. Study selection: recent randomised controlled cardiovascular trials that evaluated ezetimibe (IMPROVE-IT), évolocumab (FOURIER) and alirocumab (ODYSSEY OUTCOMES).ResultsEvent-free time gains for the primary endpoints ranged from 10 to 35 days over the duration of the studies; mean NNTs ranged from 50 to 67 for delaying any of the composite endpoint events.Conclusionpublication of survival gains as a complementary measure of treatment effect is probably more useful than relative risk reduction for both patient and physician.
L’impact des essais contrôlés randomisés dépend fortement de la présentation des résultats.ObjectifClassiquement, les résultats des essais contrôlés randomisés sont présentés sous la forme d’une réduction relative du risque ou d’un rapport de risques (hazard ratio). Ces présentations des résultats sont les plus favorables à l’acceptation et à la commercialisation du médicament. Outre la classique réduction absolue du risque, qui permet d’estimer le nombre de patients à traiter pour prévenir ou, le plus souvent, décaler un événement (NNT, pour number needed to treat), l’estimation du gain de survie moyen ou du temps sans événement est un moyen alternatif et informatif de présenter les résultats des essais contrôlés randomisés. Sélection des études : nous avons examiné les essais contrôlés randomisés récents dans le domaine cardiovasculaire ayant évalué l’ézétimibe (IMPROVE-IT), l’évolocumab (FOURIER) et l’alirocumab (ODYSSEY OUTCOMES).Résultatsles gains de temps sans événement, selon les critères de jugement principaux, se situent entre 10 et 35 jours sur la durée des études ; les NNT moyens entre 50 et 67 pour retarder un des événements des critères composites.Conclusionla publication des gains de survie comme mesure complémentaire de l’effet d’un traitement est probablement plus utile que la réduction relative du risque à la fois pour le patient et le médecin.
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