L’optimisation du rapport entre l’efficacité du médicament et ses effets indésirables est indispensable pour une utilisation rationnelle. Les étapes essentielles de la recherche et du développement d’une molécule sont de déterminer la cible, le mécanisme d’action, l’évolution de ses concentrations et d’identifier des biomarqueurs pour juger de l’effet pharmacologique. Cela exige une approche multidisciplinaire et quantitative intégrant les données de chimie, pharmacologie, pharmacocinétique en utilisant des outils mathématiques pour aider à déterminer de manière précise le mode d’administration, la fréquence d’administration et la durée du traitement. Cet ouvrage constitue un manuel pratique pour comprendre l’impact de la pathologie, de la génétique, des interactions médicamenteuses et de l’environnement sur la réponse au médicament et sa variabilité. Les cas particuliers de l’enfant et du sujet âgé sont abordés. Les principes exposés tout au long de ce livre sont abondamment illustrés par des exemples de petites molécules et d’anticorps monoclonaux. Certaines questions sont traitées à l’aide de logiciels de modélisation mathématique. Une auto-évaluation des connaissances est proposée à la fin des chapitres. Ce livre s’adresse à tous les professionnels de santé, aux scientifiques impliqués dans la recherche et le développement du médicament ou s’y intéressant tels que les ingénieurs et les chimistes, aux étudiants en sciences de la vie et à tous les patients.