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L’hydroxyurée a été, pendant 25 ans, l’unique traitement médicamenteux atténuateur de la drépanocytose. Malgré des données d’efficacité et de tolérance solides dans les formes génétiques homozygotes SS et Sβ°, sa prescription a été longtemps réservée aux patients les plus sévères, et seulement après la récurrence des complications vaso-occlusives. La maladie drépanocytaire restant associée à une mortalité prématurée chez l’adulte, et à une morbidité très élevée, incluant des complications aiguës sévères et récurrentes chez l’enfant, des douleurs et une atteinte chronique d’organes chez le jeune adulte, le traitement par hydroxyurée devrait être proposé dès la petite enfance, afin de prévenir les complications. La dose utilisée (posologies habituelles allant de 20 à 35 mg/kg/j) devrait viser l’efficacité clinique et biologique maximale, et cibler un taux de polynucléaires neutrophiles < 2,5 G/L. Pour que cette stratégie ait un impact sur l’état de santé des enfants, l’adhésion des parents puis des jeunes patients au traitement médicamenteux quotidien par hydroxyurée est cruciale, et le suivi d’observance devient un enjeu central de la prise en charge.

Despite major improvement in the management of sickle cell anemia during the last decades, this pathology remains associated with severe acute complications and early mortality in adults. Many children and most adults develop a chronic debilitating condition due to chronic pain or organ damage. Yet, hydroxyurea the first and only available disease-modifying oral therapy for twenty-five years, was underused, restricted to the most severe patients and mostly introduced after the recurrence of acute vaso-occlusive events. More preventive intervention is needed, and hydroxyurea should be offered earlier to infants, beginning at nine months of age, regardless of clinical severity. Dosing (usually 20 to 35 mg/kg/d) should aim for maximal clinical and biological efficacy, and target an absolute neutrophil count under 2.5 G/L. To observe the benefits of this approach in real-life setting, caregivers and children’s long-term compliance to hydroxyurea (once-daily oral dosing) becomes a key issue. Accordingly, health care providers should work on reinforcing adherence to therapy at each medical visit.