La méthode Bayésienne pour aider à évaluer l’efficacité des thérapies personnalisées

Donatini, Bruno

La méthode Bayésienne pour aider à évaluer l’efficacité des thérapies personnalisées - 2017.


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Une analyse de la littérature sur l’approche bayésienne en médecine puis quelques illustrations mathématiques simples et concrètes permettent de constater son usage quotidien, soit dans la prise de décision en urgence (dans les intoxications aiguës), dans la détermination de la fiabilité des tests de dépistage, dans l’évaluation de la causalité des effets indésirables ou encore dans le calcul de la fiabilité des tests cliniques orthopédiques.Sous certaines réserves, il est possible d’étendre son utilisation vers l’évaluation de l’efficacité de thérapies complémentaires qui se prêtent difficilement à la randomisation et à l’approche comparative classique.Grâce à la collecte de plusieurs cas informatifs, il est possible de générer des alertes convaincantes sur l’intérêt de thérapies complémentaires. En effet, sous réserve d’un diagnostic précis, d’un critère d’évaluation de référence, de l’absence de phénomène interférant, d’un suivi suffisant et d’un « dechallenge » et d’un « rechallenge » positifs, la probabilité bayésienne posttest dépasse 99,99 % ce qui permet de qualifier l’efficacité de « probable ».Un groupe de cas informatifs (10 à 20) devrait alors conduire à des essais comparatifs ciblés et peu coûteux pour confirmer la convergence des méthodes mathématiques bayésiennes et fréquentistes et surtout la validité des premiers résultats.Afin de proposer une médecine plus personnalisée (donc plus efficace, moins dangereuse et moins coûteuse) et d’intégrer les thérapies complémentaires de plus en plus plébiscitées et utilisées par nos concitoyens, il est nécessaire de développer des évaluations qui intègrent l’histoire personnelle des patients (approche bayésienne) dans le respect des données actuelles de la science (approche fréquentiste). A scientific review as well as mathematical illustrations of Bayesian approaches in clinical medicine, demonstrate that this method is frequently used in practice such as acute intoxications, reliability of tests for detection of diseases, causality assessments in adverse events or reliability of orthopedic clinical symptoms. As far as some guidelines are followed, it is possible to expand the Bayesian approach to the evaluation of the efficacy of complementary therapies, unlikely fitting with traditional clinical randomized double-blind trials. With some informative case reports, it could be possible to generate convincing alerts regarding efficacy of complementary therapies. With clinical reports based on validated diagnosis, adequate evaluation criteria(s), lack of interfering history or treatment, appropriate follow-up, positive dechallenge and rechallenge, the posterior Bayesian probability reaches 99.99% or more, which enables to grade the causal relationship as «probable». A cluster of 10 to 20 such informative reports should lead to design comparative (frequentist) targeted studies which will probably confirm the validity of the conclusions of the Bayesian analysis. In order to progress toward a personalized medicine (more efficacious, less dangerous and less expansive) and to take into account complementary therapies which are more and more acclaimed and used by patients, it is necessary to develop Bayesian evaluations based on the growing bulk of data issued from classical clinical trials, epidemiological studies and data mining.

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