La recherche intégrée en hématologie pédiatrique : enjeux, spécificités de l’enfant et mise en œuvre. Exemple du projet CONECT-AML

Petit, Arnaud

La recherche intégrée en hématologie pédiatrique : enjeux, spécificités de l’enfant et mise en œuvre. Exemple du projet CONECT-AML - 2019.


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RésuméLes cancers pédiatriques et les leucémies aiguës sont des maladies rares, associées à des mécanismes oncogénétiques spécifiques qui justifient des moyens de recherche dédiés pour tenter de guérir les enfants et adolescents présentant des maladies incurables et réduire les séquelles liées aux traitements chez les enfants guéris. Dans le champ des innovations thérapeutiques, l’immunothérapie a permis des avancées spectaculaires dans le traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques pédiatriques, mais des progrès restent à accomplir pour améliorer la prise en charge des patients atteints de leucémies aiguës myéloïdes pédiatriques (LAM). La structuration de la recherche intégrée clinique, biologique et translationnelle, favorisée par une politique ambitieuse, conduite par l’INCa, la SFCE et les associations de patients, offre des leviers de progrès conséquents pour la cancérologie pédiatrique en France. Le projet CONECT-AML, portant sur les LAM pédiatriques, en est un exemple. Plusieurs projets européen (ITCC) et internationaux (ACCELERATE) ont pour objectifs de renforcer l’accès aux nouveaux médicaments et les collaborations internationales. Pediatric cancers and acute leukaemias are rare diseases, associated with specific oncogenic mechanisms justifying dedicated research. Immunotherapy has led to spectacular advances in the field of pediatric acute lymphoblastic leukemia, but major efforts still need to improve the outcome of patients with pediatric acute myeloid leukemia (AML). The consolidation of clinical, biological and translational research, led by an ambitious policy conducted by the National Institute for Cancer (INCa), SFCE and patient associations, offers significant progress levers for pediatric oncology in France. The CONECT-AML project on pediatric AML is one example of this policy. Several European (ITCC) and international (ACCELERATE) projects aim to promote access to new drugs and to strengthen international collaborations.

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