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Cet article présente la définition du médicament orphelin adoptée par la législation européenne puis caractérise le marché et les prix des médicaments orphelins. Au regard des 6 000 maladies rares répertoriées, depuis 2000, le nombre de désignations orphelines ayant conduit à une autorisation de mise sur le marché, bien qu’il ait connu une croissance rapide ces dernières années, reste faible en Europe : 206 (correspondant à 173 produits différents). Le statut étant valable dix ans, le nombre de produits actuellement autorisés sur le marché européen dans une indication thérapeutique avec un statut orphelin est encore plus réduit : 124 – dont 28 depuis début 2018 –, soit 107 produits différents. En France, en 2017, leurs ventes se sont élevées à 1,3 milliard d’euros. Un tiers de ces ventes se fait par le dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation qui permet aux personnes malades un accès précoce aux traitements les plus récents. Si ces ventes représentent moins de 4 % de la dépense totale de médicaments, les prix demandés par les industriels connaissent une envolée très alarmante puisque certains dépassent désormais le million et demi d’euros par malade sans que les raisons avancées pour justifier ces prix ne suffisent à convaincre.