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Les organisations représentatives des patients (ORP) émergent dans le monde entier comme de nouveaux espaces de participation sociale. Cependant, peu d’études ont évalué comment les différentes ORP occupent les espaces de participation et comment se déroulent les processus de litige entre ces acteurs. Ainsi, il est nécessaire de comprendre les enjeux des ORP dans la construction de la légitimité de représentation, dans la constitution de réseaux, dans la réalisation de plaidoyers et dans la transparence de leurs actions. OBJECTIF : Décrire le profil des coalitions et des organisations représentatives des patients dans les maladies rares au Brésil, ainsi que leurs principales caractéristiques et l’impact de leurs actions sur les politiques publiques. MÉTHODE : Il s’agit d’une recherche qualitative avec une approche exploratoire-descriptive, réalisée à partir du recensement des publications scientifiques, de la littérature grise et des notes de terrain. RÉSULTATS : 518 ORP travaillant sur les maladies rares au Brésil ont été identifiés. Les maladies rares avec le plus grand nombre d’enregistrements ORP au Brésil sont la maladie de Gaucher, avec 54 enregistrements. Les maladies rares prioritaires au Brésil avec le plus grand nombre d’enregistrements ORP sont les anomalies congénitales ou les manifestations tardives avec 10 enregistrements. Six coalitions ORP ont été identifiées dans les maladies rares opérant au Brésil, rejoignant entre 17 et 532 ORP. CONCLUSIONS : La stratégie des différentes ORP en coalitions est légitime et nécessaire, compte tenu des enjeux d’accès aux soins et des négociations complexes entre les différentes sphères de pouvoir publiques et privées. En ce sens, la coopération entre les ORP et ses coalitions semble être la meilleure voie pour une plus grande efficacité de la participation sociale dans les processus décisionnels des politiques publiques.

Patient Representative Organizations (PRO) emerge around the world as new spaces for social participation. However, few studies have evaluated how different PROs occupy spaces of participation and how dispute processes between these actors take place. Thus, it is necessary to understand the challenges of PROs in the construction of representation legitimacy, in the formation of networks, in performing advocacy and in the transparency of their actions. OBJECTIVE: To describe the profile of coalitions and Patient Representative Organizations in rare diseases in Brazil, as well as their main characteristics and the impact of their actions on public policies. METHOD: This is a qualitative research with an exploratory-descriptive approach, carried out from the survey of scientific publications, gray literature and field notes. PRO data were collected from the following sources: Lima; Map of Civil Society Organizations of the Brazilian Institute for Applied Research (IPEA); Facebook and on the PROs websites. RESULTS: 518 PROs working on rare diseases in Brazil were identified. The rare diseases with the highest number of PRO records in Brazil are Gaucher disease, with 54 records. The priority rare diseases in Brazil with the highest number of PRO records are Congenital Anomalies or Late Manifestation with 10 records. Six PRO coalitions were identified in rare diseases operating in Brazil, joining between 17 and 532 PROs. CONCLUSIONS: The strategy of different PROs in coalitions is legitimate and necessary, considering the challenges regarding the access to treatment gathering and the complex negotiations among different public and private spheres of power. In this sense, cooperation between PROs and its coalitions seems to be the better path for greater effectiveness of social participation in public policy decision-making processes.