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Les essais cliniques sont fondamentaux pour déterminer si un nouveau médicament conduit réellement à une amélioration de la prise en charge des patients. Pourtant, beaucoup d’incompréhension demeure au sujet de la conception des essais, du choix des critères de jugement et de l’interprétation des résultats. En prenant pour exemple les essais récents dans le lymphome folliculaire, cette revue évoquera le choix du critère de jugement principal, la définition d’un marqueur de substitution, la notion de quantité d’effet et les analyses de sous-groupes. Ces concepts doivent être appréhendés par les cliniciens pour pouvoir questionner tout résultat issu d’un essai clinique.

Clinical trials are crucial to address whether a new drug actually leads to a significant improvement in patient care. However, there is often a misunderstanding of how clinical trials are designed, why specific endpoints are chosen and how results should be interpreted. Based on recent trials in the field of follicular lymphoma, this review will deal with primary endpoint choice, surrogate endpoint definition, effect size and subgroups analysis. These statistical concepts need to be clearly understood by clinicians to challenge any result of a clinical trial.