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GC01, un peptide antimitotique «  first-in-class » pour le traitement du glioblastome, est actuellement développé par GlioCure, une société de développement préclinique de médicaments spécialisée en neuro-oncologie. Parmi les tumeurs du système nerveux, le glioblastome est la plus fréquente et la plus agressive avec près de 200 000 décès par an dans le monde (environ 17 000/an en Europe) et une survie médiane de 14 à 16 mois. Malgré les traitements actuels qui consistent en une résection tumorale suivie d’une radio/chimiothérapie, la récidive tumorale est systématique en raison d’une importante hétérogénéité cellulaire dans ces tumeurs et d’une résistance aux traitements standards, en particulier à cause des cellules souches de glioblastome qui échappent aux traitements. Grâce à une activité antimitotique spécifique de la βIII-tubuline, GC01 offre un mécanisme d’action antiglioblastome à la fois puissant et spécifique qui le positionne comme un potentiel traitement permettant de répondre au besoin médical urgent et non satisfait de cette indication. Les travaux précliniques menés jusqu’à présent ont permis de montrer une activité antitumorale significative tant in vitro qu’ in vivo, et une absence de toxicité sur les tissus sains. GlioCure termine actuellement le développement préclinique non réglementaire de GC01 et son développement pharmaceutique afin d’initier les études précliniques réglementaires en vue d’une première autorisation d’essai clinique. GlioCure s’attache aussi à démontrer le potentiel thérapeutique de GC01 pour d’autres cancers du système nerveux, tels que les gliomes pédiatriques de haut grade ou encore les métastases cérébrales.

GC01, a first-in-class anti-mitotic peptide for the treatment of glioblastoma, is being developed by GlioCure, a preclinical drug development company specializing in neuro-oncology. Glioblastoma is the most common and aggressive tumour of the nervous system with ∼ 200,000 deaths per year worldwide (∼ 17,000/year in Europe) and a median survival of 14-16 months. Despite current treatments consisting of tumour resection followed by radiation/chemotherapy, tumour recurrence is systematic due to significant cellular heterogeneity in these tumours and resistance to standard treatments, in particular, due to glioblastoma stem cells that escape treatment. Due to specific antimitotic activity involving βIII-tubulin, GC01 offers a potent and specific anti-glioblastoma mechanism of action, making it a potential treatment to address the urgent and unmet medical needs for this indication. Preclinical work conducted to date has demonstrated significant anti-tumour activity both in vitro and in vivo, and an absence of toxicity in healthy tissues. GlioCure is currently completing the non-regulatory preclinical development of GC01 and its pharmaceutical development in order to initiate the regulatory preclinical studies for authorisation of a first clinical trial. GlioCure is also focused on demonstrating the therapeutic potential of GC01 for other cancers of the nervous system, such as high-grade paediatric gliomas and brain metastases.