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Background. Interfering RNA therapies (RNAi) have changed the management of patients with hyperoxaluria type 1 (PH1); data in dialysis remain scarce. Results. A PH1 teenager undergoing intensive hemodiafiltration received lumasiran. POx levels almost halved during the loading phase (98 to 52 µmol/L), but rebound occurred when doses were quarterly-spaced, with POx at 94 µmol/L at 5 months. Lumasiran injections were therefore performed monthly, allowing adequate POx control (52 µmol/L) and isolated kidney transplantation. We also evaluated POx in 26 non-PH1 children with current dialysis techniques at a median(range) age of 10.9 (2.6-17.0) years, time on dialysis 14 (0-52) months, and POx 35 (8-125) µmol/L; residual diuresis was associated with lower POx. Circulating glycolate levels were normal in non-PH1 patients. Conclusion. Intensification of lumasiran therapy is possible in dialysis and improves POx levels before kidney transplantation; POx levels in non-PH1 pediatrics patients in dialysis are provided to improve decision making in transplantation.

Introduction. Les thérapies par ARN interférent (ARNi) ont révolutionné la prise en charge des patients atteints d’hyperoxalurie de type 1 (PH1) ; les données en dialyse restent rares. Résultats. Une adolescente PH1 sous hémodiafiltration intensive a reçu du lumasiran : les POx ont diminué de moitié pendant la phase d’attaque (98 à 52 µmol/L), avec un rebond à l’espacement trimestriel (POx à 94 µmol/L à 5 mois), conduisant à un rapprochement mensuel des doses. Nous avons également mesuré les POx chez 26 enfants dialysés non-PH1 à un âge médian (intervalle) de 10,9 (2,6-17,0) ans, une durée de dialyse de 14 (0-52) mois, et une POx de 35 (8-125) µmol/L. La diurèse résiduelle était associée à des POx plus basses. Conclusion. L’intensification du traitement par lumasiran est possible en dialyse et améliore les POx avant la transplantation rénale ; les POx chez les patients pédiatriques non-PH1 en dialyse vont améliorer les décisions thérapeutiques.