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RésuméLes enfants et les adolescents atteints de leucémies aiguës ont certes des chances importantes de guérison, et bien plus que les adultes, dès la première ligne thérapeutique avec de la chimiothérapie conventionnelle, mais si une rechute survient, la survie ultérieure reste médiocre, qu’il s’agisse des formes lymphoblastiques ou myéloblastiques. L’accumulation des traitements est responsable de toxicités aiguës sévères, de séquelles à long terme et d’un risque de cancer secondaire non négligeable. L’essor exponentiel des nouvelles thérapeutiques ciblées à l’aide de petites molécules, d’anticorps monoclonaux et d’immunothérapie adoptive donne beaucoup d’espoir pour les maladies les plus graves. Le nombre important de ces nouveaux médicaments pose la question de leur place respective dans les nouvelles stratégies face à la chimiothérapie conventionnelle et aux procédures d’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, y compris sur un plan économique.

Children and adolescents with acute leukemia have certainly a high chance of recovery, and much higher than adults, from the first line of treatment with conventional chemotherapy, but if a relapse occurs, subsequent survival remains poor, whether in lymphoblastic or myeloblastic subtypes. The accumulation of treatments is responsible for severe acute toxicities, long-term sequelae and a significant risk of secondary cancer. The exponential growth of new targeted therapies with small molecules, monoclonal antibodies and adoptive immunotherapy gives great hope for the most serious diseases. The large number of these new drugs raises the question of their respective place in new therapeutic strategies in the face of conventional chemotherapy and hematopoietic stem cell transplantation procedures, including in economic terms.