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RésuméLes leucémies aiguës lymphoblastiques représentent la première cause de cancer chez l’enfant. Leur pronostic a été bouleversé au cours des trente dernières années notamment grâce au développement et la mise au point de protocoles de chimiothérapies, fruit d’une collaboration internationale fructueuse. Les avancées en cytogénétique et en biologie moléculaire ont également permis de stratifier les patients avec une grande précision afin de leur proposer un traitement dont l’intensité est proportionnelle au risque de rechute. Les objectifs actuels sont doubles ; améliorer la prise en charge des LAL de haut risque n’ayant que peu bénéficié des avancées thérapeutiques des dernières années et l’espoir actuel repose sur l’émergence de thérapies ciblées ainsi que le développement cellules T modifiées (CAR-T cell) dont les résultats sont particulièrement prometteurs. Le deuxième objectif repose sur la sélection toujours plus précise des patients bons répondeurs dans la perspective de réaliser un allègement thérapeutique sans perte de chance afin de limiter au maximum le risque de séquelles à long terme, source de préoccupation majeure pour l’hématologue pédiatre.

Acute lymphoblastic leukemia (ALL) is the most common childhood cancer. The identification of effective drug combination through collaborative international clinical trial has resulted in a steady improvement in treatment outcome. The identification of biological variables predictive of outcome and their use in stratifying treatment led to reduce the relapse risk. The current objectives are twofold; to improve the outcome for the significant minority of patients who relapse (with the development of target therapy and CAR-T cells) and to reduce the excessive drug toxicity (but maintain a high cure rate) for subgroups of patients with excellent outcome.