13

RésuméLes leucémies aigües myéloïdes pédiatriques (LAM) sont des maladies rares qui touchent annuellement en France 65 à 85 enfants de moins de 15 ans. Les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires permettent de différencier les LAM en trois groupes de risque « favorable », « intermédiaire » et « défavorable », qui sont intégrés dans la décision thérapeutique. Le traitement repose sur 4 à 5 cycles de polychimiothérapie, parfois associé à une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques pour les patients à risque « défavorable » ou les patients conservant une maladie résiduelle élevée. Le risque de rechute est actuellement autour de 40 %, avec un taux de survie à quatre ans supérieur à 70 %. L’introduction récente de l’immunothérapie par gemtuzumab ozogamicine a pour objectif de réduire le risque de rechute. La recherche, conduite dans le projet CONECT-AML, permettra une meilleure compréhension de la biologie des LAM pédiatriques et a pour objectif d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.

Pediatric acute myeloid leukemia (AML) is a rare disease that affects 65 to 85 children under 15 years of age in France each year. The cytogenetic and molecular characteristics allow to differentiate AML into three risk groups: “favorable”, “intermediate” and “adverse”, which are integrated into the therapeutic decision. Treatment is based on 4 to 5 cycles of multidrug therapy, sometimes combined with hematopoietic stem cells transplant for patients at “adverse” risk or patients with high residual disease. The risk of relapse is currently around 40%, with a 4-year survival rate over 70%. Recent introduction of gemtuzumab ozogamicine immunotherapy aims to reduce the risk of relapse. The research, illustrated by the CONECT-AML project, will provide a better understanding of the biology of pediatric AML whose objective is to identify new therapeutic targets.